美國天普大學華人科學家胡文輝等人近日報告説，他們利用基因編輯技術，有效剔除了一種人源化小鼠多個器官組織中的人類艾滋病病毒，朝着開展人類臨牀試驗的方向邁出一大步。
此前，胡文輝等人已成功利用基因編輯技術，有效清除了體外培養的人類細胞系、艾滋病患者體內取出的T免疫細胞以及轉基因小鼠體內的艾滋病病毒。胡文輝告訴記者，艾滋病病毒基因易於突變，應用單靶點基因編輯有可能會出現病毒逃逸現象。為此，他們提出了多靶點基因編輯的新思路，針對艾滋病病毒轉錄區和結構區設計了4個嚮導RNA（核糖核酸），可引導Cas9酶到預定位置實現多靶點切除，顯著增加了艾滋病病毒的剔除效率。此外，這種病毒剔除方法不影響靶細胞的存活和功能，即“只殺病毒不殺細胞”。
胡文輝指出，目前，基因編輯療法尚不能100%清除動物體內的艾滋病病毒，但能夠顯著降低潛伏病毒量，因此與抗逆轉錄病毒藥物組合使用不失為一種有希望的艾滋病治療策略。
